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colangite sclerosante

Navigando sui siti americani di ricerca sulla colangite sclerosante ho trovato questo, se fosse davvero realta' sarebbe una vera rivoluzione : Abbiamo ora confermato l'efficacia di questa strategia di trattamento nei topi Mdr2-KO, un modello animale a lungo termine con fibrosi epato-biliare progressiva. Questo modello, che è stato ampiamente utilizzato per studi che hanno indagato la fisiopatologia della fibrosi biliare, produce lesioni che assomigliano a quelle del PSC umano [63-65]. La terapia genica utilizzando il vettore AAV2 / 8-mACE2 è risultata molto efficace nei topi Mdr2-KO, mostrando una riduzione del 50% e dell'80% della fibrosi epatica sia nella malattia del fegato stabilita che avanzata, rispettivamente (Tabella 11). Tabella 1 La terapia mACE2-rAAV2 / 8 ha aumentato l'espressione epatica di ACE2, determinando una marcata riduzione della fibrosi biliare in un modello a lungo termine di fibrosi biliare cronica (topi Mdr2-KO) Stadio della malattia Espressione di ACE2 epatica, riduzione della fibrosi epatica,% Presto: 3-6 mo 60 50% Avanzato: 7-9 mesi all'anno 160 80 % La terapia genica ACE2 è una potenziale strategia per trattare la fibrosi biliare umana erogando ACE2 utilizzando vettori specifici per il fegato umano con elevata efficienza di trasduzione [68]. Pertanto, è importante selezionare un vettore AAV specifico per gli epatociti umani con maggiore efficienza di trasduzione [68]. Recenti studi hanno dimostrato che i nuovi vettori AAV, come AAV-LK03, AAV3B e AAVrh10, che sono stati identificati dal re-shuffling del DNA AAV, trasducono epatociti primari umani a maggiore efficienza [68,69]. Poiché la FDA e l'UE hanno ora approvato la terapia genica umana, nuovi approcci alla ricerca sulla terapia genica che impiegano vettori di AAV umani specifici per il fegato porteranno alla formulazione di applicazioni terapeutiche di terapia genica per la fibrosi biliare umana. Immagino sia ..''pura fantasia'' averla come reale soluzione a breve termine? dei farmaci in sperimentazione o a breve in commercio qualcuno e' studiato per avere gli stessi effetti? Infine,ma non per importanza : quando un farmaco passa in fase III di sviluppo per poi essere successivamente in commercio vuol dire che ne e' stata gia provata l'efficacia? o solo poi l'utilizzo su larga scala dimostrera' realmente la sua efficacia nel controllare o meglio ancora far regredire la malattia? Grazie- vogliate perdonare le varie domande.
Dott.PietroInvernizziMedico specialista in Gastroenterologia
UOC Gastroenterologia
ASST Monza

Questo parere non ha valenza di consulto medico e non può sostituire il colloquio, la visita e l’esame della documentazione medica del paziente.

Buon giorno, è uno studio molto interessante ma fatto in modello animale e siamo molto lontani dal possibile utilizzo nella pratica clinica. Prima di essere riconosciuto da enti regolatori del farmaco, si deve essere provata l'efficacia di un nuovo farmaco.
Saluti

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