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colangite sclerosante

Buongiorno, mi permetto di chiederle : ma i farmaci che menziona in corso di sperimentazione ( norurso e cilofexor) ,presso i centri di riferimento,possono essere realmente assunti? o come per altri studi spesso il ''rischio'' e' quello di assumere anche solo placebo? Ad oggi le conoscenze e gli studi in merito a questi due farmaci ci dicono che gia' funzionano? o lo studio serve proprio a verificare questo? In soldoni le chiedo : le conoscenze attuali di malattia e molecole in sperimentazione ci dicono che avremo una terapia ''realmente efficace'' a controllare questa rara malattia? o sono dei test,che nostro malgrado,ci potrebbero anche dire che le molecole testate sono inefficaci a controllare l'infiammazione e quindi la progressione della malattia? Se dovessero funzionare che tempi ci saranno per l'utilizzo su larga scala su tutti i pazienti ? Grazie
Dott.PietroInvernizziMedico specialista in Gastroenterologia
UOC Gastroenterologia
ASST Monza

Questo parere non ha valenza di consulto medico e non può sostituire il colloquio, la visita e l’esame della documentazione medica del paziente.

Buon giorno, Gli studi per sviluppare farmaci prima di poterli prescrivere a tutti i pazienti si distinguono in fase 1 fase 2 e fase 3. I farmaci che ha menzionato sono già in fase 3 quindi potrebbero essere approvati e disponibili in 2, 3 o 4 anni. Con rare eccezioni gli studi clinici prevedono che un gruppo di pazienti assumano placebo (è per capire se funzionano). Ci sia aspetta che controllino totalmente o parzialmente la malattia. Le ho risposto, ma potrà avere più dettagli rivolgendosi a centri di riferimento dove si fanno questi studi clinici. saluti

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