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Malattie autoimmuni

Volixibat in PSC

Buongiorno, ho letto che a brevissimo questa molecola verra' somministrata in modo compassionevole nelle persone affette da PSC. Potrei avere piu' notizie in merito? funzionera' solo sul prurito? o inibendo gli acidi biliari tossici,indirettamente, agisce anche sulla fibrosi e sulla progressione della malattia? quali sono le evidenze scientifiche ad oggi? questa somministrazione partira' anche nel vostro centro? tra quanto? Grazie
Dott.ssaLauraCristoferiDottoressa Laura Cristoferi

Dirigente Medico, S.C. Gastroenterologia, IRCCS Fondazione San Gerardo dei Tintori, Centro delle Malattie Autoimmuni del Fegato, Università di Milano-Bicocca

Buonasera,
il meccanismo di azione dei farmaci IBAT inibitori consiste nell'inibizione dell'assorbimento di acidi biliari a livello ileale (ultima parte dell'intestino tenue). Pertanto l'effetto atteso è sicuramente sul prurito (endpoint degli studi clinici eseguiti) ma è atteso anche un effetto secondario sulla colestasi poiché si riduce la quota di acidi biliari riassorbita a livello epatico.
Il farmaco sarà disponibile per i pazienti con prurito anche lieve ad uso compassionevole. Nel centro in cui lavoro (Ospedale San Gerardo di Monza) ci sarà la possibilità di prescriverlo). Le evidenze si basano sui dati preliminari dello studio in corso presentati dall'azienda e su studi di pre-clinica.
saluto cordialmente,
dr.ssa Laura Cristoferi

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