Gestione dei sintomi

È possibile avere la CBP senza saperlo, ma, indipendentemente da ciò, molti pazienti avvertono comunque sintomi vari che possono apparire improvvisamente e influenzare la vita quotidiana.
I sintomi della CBP includono:

prurito¹;
stanchezza²;
secchezza delle fauci, degli occhi e delle zone intime (sicca complex);
dolore osteoarticolare;
mal di stomaco;
gambe affaticate.

Il trattamento della CBP ha lo scopo di rallentare e prevenire l’evoluzione del danno al fegato, ma non ha lo scopo di alleviare i sintomi che essa causa (prurito, ecc), sintomi che tuttavia possono essere trattati e migliorati seguendo le giuste linee guida.

Se noti cambiamenti nei sintomi ti invitiamo a chiedere consiglio al tuo medico specialista. Quest’ultimo, per avere un quadro completo di come la CBP sta influenzando la tua vita, potrebbe chiederti la compilazione di uno specifico questionario.

A questo proposito questa guida vuole fornire consigli su come gestire al meglio i sintomi causati dalla patologia.

Come affrontare il prurito

Il prurito è un sintomo comune della CBP, anche se non tutti i pazienti lo manifestano. In realtà, alcune persone possono addirittura notare un miglioramento del prurito, anche se la malattia epatica sta peggiorando.

Il prurito dovuto alla CBP può spesso essere trattato e migliorato, ma non esiste un trattamento unico per tutti ed è lo specialista a stabile come agire.

Il prurito potrebbe essere dovuto a colestasi, condizione in cui i dotti biliari3 nel fegato sono bloccati a causa di calcoli biliari, o altre complicazioni causate dalla malattia.

Il prurito può essere particolarmente intenso in presenza di una forma di CBP chiamata 'variante duttopenica', dove i dotti biliari nel fegato vengono progressivamente disgregati per effetto della malattia, fino a non essere più presenti.

Esistono farmaci in grado di aiutarti, ma non possono essere adatti o efficaci per tutti.
A volte, alcune di queste soluzioni possono portare sollievo:

emollienti ed estratto di farina d'avena possono lenire la pelle secca e infiammata;
bagni o docce fredde possono aiutare, soprattutto se il prurito è causato dal calore indotto dall’infiammazione.

Inoltre:
è opportuno valutare se a scatenare il prurito possano essere cibi o allergie di varia natura, piuttosto che la CBP; in questo caso occorre rivolgersi al medico per gli opportuni esami, se necessari.

Farmaci disponibili

Esistono diversi farmaci che il medico può prescrivere per aiutarti a lenire il prurito.

Questi farmaci presentano vantaggi e svantaggi e non tutti funzionano. Di solito saranno prescritti nell'ordine indicato di seguito. Sii pronto a provare più di un trattamento, fino a quando non trovi l'opzione più efficace per te.

a) Sequestranti di acidi biliari⁴
Questi farmaci sono spesso i primi che il medico prescriverà; funzionano riducendo la bile nel fegato, se questa è la causa del prurito. Ecco alcuni esempi:

Colestiramina – dovrebbe essere la prima opzione che ti viene offerta: anche se non funziona in tutti i pazienti, la maggior parte non ha problemi ad assumerla e gli effetti collaterali che possono verificarsi includono gonfiore e costipazione. Tuttavia, la concomitante assunzione di altri farmaci potrebbe influenzarne l’efficacia e, quindi, è nel tuo interesse informare il medico specialista su tutti i farmaci che stai assumendo.

Colesevelam cloridato - induce meno effetti collaterali, ma la sua efficacia è incerta.

Se si assumono sequestranti di acidi biliari, devi essere consapevole che:

potrebbero impedire il funzionamento di altri farmaci se assunti contemporaneamente;
è necessario assumerli da 2 a 4 ore prima di prendere qualsiasi altro farmaco, come UDCA o OCA.

Il tuo medico specialista ti indicherà quando prendere esattamente i farmaci.

b) Antibiotici
Se gli agenti sequestranti degli acidi biliari non aiutano a lenire il prurito, il medico può prescrivere la rifampicina, un antibiotico che cura le infezioni batteriche. Può alleviare il prurito dovuto alla CBP inibendo uno specifico recettore che si ipotizza svolga un ruolo chiave nel prurito.
La dose consigliata è 150-300 mg al giorno.

Sappiamo da studi clinici che la rifampicina funziona davvero contro il prurito nella CBP e anche in altre malattie colestatiche. Purtroppo può causare effetti collaterali, ma non in tutti i pazienti: es. nausea, vomito, diarrea, perdita di appetito e temperatura corporea elevata. Inoltre alcuni fluidi corporei, come l'urina, il sudore e le lacrime, possono assumere un colore che tende al rosso-arancio. In questo caso non ci si deve spaventare poiché si tratta di un effetto collaterale di natura “estetica” piuttosto comune.

La rifampicina può anche ridurre la quantità di vitamina K nel corpo.

Alcuni pazienti possono accusare effetti collaterali più gravi, come ad esempio una diminuzione di globuli rossi, coagulazione del sangue più lenta o addirittura danni al fegato. Se assumi la rifampicina, il medico richiederà un monitoraggio specifico degli esami del sangue a 6 e di nuovo a 12 settimane dall’inizio dell’assunzione. Se dagli esami si rilevano nuovi problemi, potrebbe essere necessario interrompere l'assunzione di rifampicina e tentare altre opzioni terapeutiche.

c) Antagonisti dei recettori oppiacei per via orale
Se i sequestranti degli acidi biliari e/o la rifampicina non funzionano o producono troppi effetti collaterali5, gli antagonisti dei recettori oppiacei per via orale possono essere una valida alternativa; questi includono naltrexone e nalmefene, che possono ridurre il prurito, ma possono anche avere effetti collaterali a lungo termine.

Partire con una dose bassa di naltrexone contribuirà ad evitare questi effetti collaterali, che possono essere simili a quelli da astinenza da oppiacei, ma anche più lievi simili a quelli che si hanno quando si è influenzati. Potresti anche percepire una ipersensibilità al dolore.

Trattamenti sperimentali

Cure mediche sperimentali
Numerosi altri farmaci sono stati in grado di aiutare i singoli pazienti con il prurito ma, la mancanza di evidenze scientifiche basate su sperimentazioni cliniche in gruppi di pazienti estesi, non permette all'EASL di raccomandare ufficialmente questi farmaci.

Gli inibitori della ricaptazione della serotonina (SSRI), come la sertralina, sono stati in grado di migliorare il prurito nei pazienti durante un piccolo trial controllato: i pazienti che hanno assunto tali farmaci si sentivano meglio rispetto a quelli che avevano ricevuto un placebo.

Non è ancora stato chiarito per quale motivo gli SSRI funzionino contro il prurito da CBP, ma è possibile che riducano l’intensità del segnale del prurito che giunge al cervello, riducendo lo stimolo a grattarsi. Gli SSRI possono anche causare secchezza delle fauci, sintomo frequente della CBP.

Per alleviare il prurito sono stati utilizzati anche il gabapentin (un farmaco anticonvulsivo usato nell'epilessia) e gli antistaminici (per i quali alcuni pazienti hanno segnalato di trarre un beneficio), ma occorre fare ulteriori ricerche prima che possano essere raccomandati ufficialmente dall'EASL.

Trattamenti sperimentali non farmacologici

Alcune metodiche “fisiche” sono state utilizzate per trattare il prurito connesso alla CBP, sebbene l'EASL non abbia concesso raccomandazioni ufficiali per alcuna di esse.

La terapia con luce ultravioletta (UV): alcuni pazienti ne hanno tratto beneficio.

La dialisi epatica (procedura dialitica che favorisce l'eliminazione di sostanze tossiche dal fegato) ha migliorato il prurito molto intenso, anche quando altri trattamenti non avevano funzionato. Tuttavia, il prurito può tornare quindi potrebbe essere necessario ripetere la procedura.

Trapianto di fegato

Il trapianto di fegato è l'ultima opzione terapeutica contro il prurito insopportabile, quando tutto il resto ha fallito.
Un trapianto di fegato è normalmente riservato ai pazienti con malattia di fegato avanzata che sono a rischio di insufficienza epatica⁶. Tuttavia, possono essere fatte eccezioni per i singoli pazienti se tutti gli altri trattamenti contro il prurito non hanno avuto successo. I pazienti trapiantati di fegato hanno confermato che il prurito scompare rapidamente, spesso entro le prime 24 ore dopo il trapianto di fegato.

Come affrontare l'affaticamento

L'affaticamento e la spossatezza sono sintomi comuni della CBP; più della metà dei pazienti si sente stanca ed esausta e circa un paziente su cinque affetto da CBP è talmente affaticato che la sua qualità di vita ne risente in maniera drammatica.
Per migliorare la situazione, il medico deve innanzitutto indagare su altre possibili cause di affaticamento e trattarle ove possibile. Queste possono includere:

mancanza di globuli rossi (anemia);
bassa funzione tiroidea (ipotiroidismo);
disturbi del sonno (ad esempio, a causa del prurito).

Occorre cercare di evitare l'isolamento e la conseguente depressione, poiché anche tali condizioni emotive possono contribuire ad incrementare l’affaticamento; in questi casi le Associazioni pazienti ed i gruppi di auto-aiuto possono fornire un prezioso sostegno.

Come affrontare la secchezza orale e di alcune mucose (sicca complex)

Altri sintomi molto fastidiosi sono la secchezza degli occhi, della bocca e della vagina, oltre a problemi di deglutizione. Sono scientificamente noti come “la sindrome sicca” e non esistono cure risolutive a riguardo.

Molti pazienti utilizzano lacrime e saliva artificiali; se non sono sufficienti, possono essere utilizzati farmaci più potenti come la pilocarpina o il cevimeline. Questi farmaci sono conosciuti come 'antagonisti del recettore muscarinico'.

Se la bocca è molto secca, aumentano le probabilità di sviluppare carie dentarie.

Una buona igiene orale, come spazzolare bene i denti o usare il filo interdentale ogni giorno è molto importante, così come andare regolarmente dal dentista.

Inoltre aumenta la possibilità di contrarre infezioni fungine nel cavo orale (note come candidosi orale o mughetto).

Informa il medico se noti:
• lacerazioni agli angoli della bocca;
• sapore sgradevole in bocca;
• lingua o gengive doloranti;
• difficoltà a mangiare e bere.

Sono disponibili molte creme idratanti contro la secchezza vaginale.

Si possono usare anche creme estrogene ma sempre sotto stretto controllo specialistico.

Se questi suggerimenti non funzionano, è necessario consultare un medico specialista esperto di questa sindrome.

Altri sintomi
In un paziente su quattro affetto da CBP potrebbe insorgere anche un ulteriore sintomo chiamato 'fenomeno di Raynaud': le dita delle mani e dei piedi (e talvolta il naso e le orecchie) risultano molto sensibili al freddo perché le arterie si contraggono in presenza di basse temperature ambientali. Non appena si torna in un ambiente con una temperatura più elevata, le dita delle mani e dei piedi diventano bianche, poi blu e infine rosse al ritorno del flusso sanguigno. Si possono avvertire anche sensazioni spiacevoli quali dolore, bruciore o formicolio.

Se il fenomeno è presente in forma lieve, è sufficiente indossare guanti, utilizzare scaldamani ed evitare ambienti freddi.
Se invece i sintomi hanno un impatto maggiore, il medico può prescrivere un tipo di farmaco chiamato 'vasodilatatore', che agisce contro la contrazione arteriosa. Alcuni pazienti avvertono sintomi molto gravi, tra cui ulcere sulle dita o altre estremità.

Un paziente su dodici con CBP è affetto dalla sindrome di CREST, che colpisce il tessuto connettivo in alcuni dei suoi organi. I sintomi del CREST includono:

calcificazioni sottocutanee;
fenomeno di Raynaud;
arterie dilatate;
pelle più spessa e compatta;
ulcera cutanea;
problemi di deglutizione degli alimenti.

Se avverti questo genere sintomi, rivolgiti ad un epatologo o eventualmente ad un consulente specializzato in reumatologia.

Glossario

1. Prurito - Il prurito è definito come una sensazione sgradevole che provoca il desiderio o impulso irrefrenabile di grattarsi. Il prurito può colpire i pazienti con CBP indipendentemente dalla colestasi o dallo stadio della malattia.

2. La stanchezza (fisica, mentale o di entrambe) è un sintomo frequente in molte malattie epatiche. Può essere difficile per il paziente da descrivere, e parole come letargico, esausto e stanco vengono spesso utilizzate. Fino all'85% dei pazienti con CBP soffre di affaticamento durante il corso della malattia.

3. Dotti biliari - Il dotto che convoglia la bile dal fegato e dalla cistifellea al duodeno. I dotti biliari svolgono un ruolo importante nel mantenere il fegato sano. I dotti biliari sono condotti che conducono la bile dal fegato all'intestino tenue per aiutare la digestione. La CBP danneggia i dotti biliari e intrappola la bile nel fegato. L'accumulo di bile può essere tossico e può danneggiare il tessuto epatico.

4. Acidi biliari - Gli acidi biliari sono noti da tempo per facilitare la digestione e l'assorbimento dei lipidi nell'intestino tenue e per regolare l'omeostasi del colesterolo. Gli acidi biliari sono oggi riconosciuti come ormoni coinvolti nella regolazione di vari processi metabolici. L'accumulo di acido biliare dovuto alla colestasi contribuisce al danno epatico progressivo, che porta alla fibrosi e alla cirrosi.

5. Effetti collaterali - Qualsiasi evento medico inatteso che si verifica in un paziente a cui è stato somministrato un prodotto farmaceutico. L'insorgenza non è necessariamente causata dal trattamento.

6. Insufficienza epatica - I danni causati dalla cirrosi, epatite acuta grave o intossicazione possono essere talmente gravi da non essere più reversibili per cui il fegato smette di funzionare, causando insufficienza epatica. La cirrosi può essere fatale, tuttavia ci vogliono anni prima che la cirrosi raggiunga questo stadio e il trattamento può aiutare a rallentarne la progressione.

Raccomandazioni EASL

a) L'EASL raccomanda la valutazione di tutti i pazienti per la presenza di sintomi, in particolare prurito, sicca complex e stanchezza. Mentre la malattia epatica allo stadio finale è associata a sintomi progressivamente peggiori, la gravità dei sintomi non è, invece, necessariamente correlata allo stadio di avanzamento della CBP.

b) L'EASL raccomanda il trattamento del prurito con un approccio graduale. I pazienti con prurito grave possono manifestare una variante duttopenica aggressiva della CBP, con una prognosi sfavorevole. L’EASL raccomanda l’indirizzamento di questi pazienti ad un centro specializzato.

c) Dato il suo profilo di sicurezza favorevole, l'EASL raccomanda la colestiramina come la terapia di prima linea per il prurito, nonostante i suoi limiti. Occorre prestare attenzione per evitare interazioni con altri farmaci a causa delle sue proprietà chimiche.

d) L'EASL raccomanda la rifampicina come terapia di seconda linea per il prurito, di solito ad una dose di 150 mg-300 mg al giorno. L'EASL raccomanda un monitoraggio dei valori epatici a 6 e 12 settimane dall'inizio della terapia e dopo l'aumento del dosaggio, a causa di una potenziale epatotossicità. Si dovrebbe interrompere il trattamento in caso di intossicazione.

e) L'EASL consiglia di ricercare e trattare eventuali altre cause di affaticamento, in particolare l'anemia, l'ipotiroidismo e i disturbi del sonno.

f) L'EASL suggerisce di informare i pazienti che soffrono di affaticamento (che in alcuni può essere debilitante) sulla possibilità di seguire strategie di adattamento, compresa la prevenzione dell'isolamento sociale, che può aggravare gli effetti della fatica.

g) I sintomi di secchezza (sicca complex) possono essere significativi e ridurre la qualità della vita del paziente; dove appropriato l’EASL raccomanda di indirizzare i pazienti in cura da medici esperti per questa particolare problematica.

Traduzione integrale del documento “Primary Biliary Colangitis (PBC) – Living with your diagnosis” elaborato dal PBC Network (Gruppo Europeo di Associazioni di pazienti per le malattie del fegato) rivisto e appoggiato dalla EASL (Associazione Scientifica Europea per le malattie del fegato).

Alcune parti sono state adattate al contesto Italiano.

Progetto realizzato con il sostengo incondizionato di Intercept.

Torna all'inizio Prosegui