Effetti collaterali
Qualsiasi evento medico inatteso che si verifica in un paziente a cui è stato somministrato un prodotto farmaceutico. L'insorgenza non è necessariamente causata dal trattamento.
Tiroidite autoimmune di Hashimoto
Chiamata anche malattia di Hashimoto, la tiroidite di Hashimoto è una malattia autoimmune - un disturbo in cui il sistema immunitario reagisce contro la tiroide e provoca un'infiammazione.
Epatite autoimmune (AIH)
Malattia cronica caratterizzata da infiammazione del fegato causata da anticorpi o linfociti prodotti dal sistema immunitario che aggrediscono le cellule epatiche in assenza di agenti esterni.
Fosfatasi alcalina (ALP)
La fosfatasi alcalina (ALP) è un marcatore epatico presente nel sangue che mostra quanto bene lavorano i dotti biliari nel fegato e può essere utilizzata per monitorare la risposta alla terapia.
Può anche servire come biomarcatore diagnostico. Il primo indicatore della cirrosi biliare primitiva (CBP) può essere costituito da elevati livelli di ALP, misurati mediante esami ematici di routine. Nella CBP, l'ALP elevata è la distruzione continua del dotto biliare, che porta a una infiammazione e danni permanenti. L'ALP è prodotta anche nelle ossa e i livelli possono essere elevati a causa di malattie o fratture ossee.
Anticorpi anti-mitocondriali (AMA)
Nel 95 - 98% dei pazienti con cirrosi biliare primitiva (CBP) si rilevano autoanticorpi anti-mitocondriali (AMA - anticorpi che invece di riconoscere ed attaccare sostanze estranee all’organismo, attaccano elementi presenti nelle proprie cellule (mitocondri).
I mitocondri sono le fabbriche di energia presenti all'interno di tutte le cellule, non solo quelle del fegato o dei dotti biliari. I mitocondri utilizzano l'ossigeno trasportato nel sangue dai polmoni come combustibile per generare energia.
Anticorpi anti-nucleo (ANA)
Gli anticorpi anti-nucleo (ANA, noti anche come fattore anti-nucleo o ANF) sono autoanticorpi che si legano a particelle del nucleo delle cellule. I livelli di ANA possono essere elevati anche in caso di epatite autoimmune.
Malattie autoimmuni
Una malattia autoimmune è causata da un “malfunzionamento” dei sistemi di difesa naturale del corpo, che erroneamente attaccano le cellule del corpo stesso come se fosse un corpo estraneo (ad es. un virus o batteri). La CBP è una malattia autoimmune, che induce il corpo ad attaccare i propri dotti biliari nel fegato. Altre malattie epatiche autoimmuni sono l'AIH (epatite autoimmune), la PSC (colangite sclerosante primitiva) e malattie autoimmuni associate alle IgG4.
Acidi biliari
Gli acidi biliari sono noti da tempo per facilitare la digestione e l'assorbimento dei lipidi nell'intestino tenue e per regolare l'omeostasi del colesterolo. Gli acidi biliari sono oggi riconosciuti come ormoni coinvolti nella regolazione di vari processi metabolici. L'accumulo di acido biliare dovuto alla colestasi contribuisce al danno epatico progressivo, che porta alla fibrosi e alla cirrosi.
Dotti biliari
Il dotto che convoglia la bile dal fegato e dalla cistifellea al duodeno. I dotti biliari svolgono un ruolo importante nel mantenere il fegato sano. I dotti biliari sono condotti che conducono la bile dal fegato all'intestino tenue per aiutare la digestione. La CBP danneggia i dotti biliari e intrappola la bile nel fegato. L'accumulo di bile può essere tossico e può danneggiare il tessuto epatico.
Biliare
In relazione alla bile o al dotto biliare.
Bilirubina
L'elevata bilirubina sierica è un marcatore di malattie epatiche avanzate, tra cui la CBP, e indica l’evoluzione della malattia verso la cirrosi e ipertensione portale.
Solitamente, i livelli di bilirubina iniziale rimangono normali nella CBP per parecchi anni. Livelli elevati di bilirubina sierica si verificano nelle fasi avanzate della CBP.
Un livello di bilirubina sierica superiore a 1 mg/dL è un fattore che generalmente indica un elevato rischio di sviluppo della cirrosi. Un livello totale di bilirubina nel siero superiore a 2 mg/dL è associato ad uno stadio avanzato di CBP.
Biopsia
Una biopsia epatica è un esame invasivo, che comporta l'estrazione di cellule o tessuti campione da esaminare per determinare la presenza o l'estensione di una malattia. La biopsia epatica può essere utilizzata per confermare la stadiazione (livello di gravità) durante la diagnosi di CBP.
Coleresi
Indica un flusso maggiore della bile dal fegato rispetto ai livelli normali.
Cirrosi
Una malattia cronica del fegato caratterizzata dalla degenerazione delle cellule, infiammazione e ispessimento fibroso dei tessuti. In genere è il risultato di malattie epatiche croniche a lungo termine.
Affaticamento
La stanchezza (fisica, mentale o di entrambe) è un sintomo frequente in molte malattie epatiche. Può essere difficile per il paziente da descrivere, e parole come letargico, esausto e stanco vengono spesso utilizzate. Fino all'85% dei pazienti con CBP soffre di affaticamento durante il corso della malattia.
Fibrosi
L'ispessimento e la cicatrizzazione del tessuto connettivo, solitamente a seguito di lesioni provocate da una infiammazione prolungata.
Recettore Farnesoide X (FXR)
L'FXR è un elemento chiave nei processi che regolano gli acidi biliari e le vie infiammatorie, fibrotiche e metaboliche. L’acido obeticolico è un agonista del recettore Farnesoide X (FXR) (ovvero è in grado di legarsi al recettore nello stesso sito di legame in cui normalmente si legano gli acidi biliari).
Itterizia
Un sintomo caratterizzato da ingiallimento della pelle o della cornea, causato da un eccesso di bilirubina nel sangue, dovuto all’ostruzione del dotto biliare, a malattie epatiche, o a eccessiva emolisi (distruzione dei globuli rossi).
Insufficienza epatica
I danni causati dalla cirrosi, epatite acuta grave o intossicazione possono essere talmente gravi da non essere più reversibili per cui il fegato smette di funzionare, causando insufficienza epatica. La cirrosi può essere fatale, tuttavia ci vogliono anni prima che la cirrosi raggiunga questo stadio e il trattamento può aiutare a rallentarne la progressione.
Eccesso di grasso al fegato, di natura non alcolica (NAFL)
Se una persona ha accumulato grasso in eccesso nel fegato, ma senza infiammazione o danni epatici, questa malattia è chiamata 'fegato grasso” o NAFL. Assomiglia alle malattie epatiche alcoliche, ma è presente nelle persone che bevono poco alcool o sono astemie. Un fegato ingrossato non è normale, ma di per se probabilmente causa piccoli rischi e minimi danni permanenti.
Steatosi epatica non alcolica (NAFLD)
La steatosi epatica non alcolica (NAFLD) è un termine generale per diverse forme di patologie da fegato grasso che spaziano da un semplice fegato grasso (NAFL) ad una più severa steatoepatite non alcolica (NASH), a forme più avanzate di patologie epatiche come la cirrosi e/o cancro al fegato.
Steatoepatite non alcolica (NASH)
La steatoepatite non alcolica (NASH) è una forma più grave di fegato grasso non alcolico (NAFL). La caratteristica principale della NASH è il grasso nel fegato, ma con infiammazione e alterazione della struttura epatica. La maggior parte delle persone con NASH si sente bene e non è consapevole di avere problemi al fegato. Tuttavia, la NASH può essere grave e portare alla cirrosi.
Acido obeticolico
L'acido obeticolico è una molecola che si lega al recettore FXR ed aumenta il flusso di bile, sopprime la produzione di acidi biliari riducendo così l'esposizione del fegato a livelli tossici degli stessi acidi biliari.
Malattie epatiche primitive
È considerata una malattia primitiva quella che inizia spontaneamente e senza causa evidente. La CBP è una malattia epatica primitiva.
Malattie epatiche progressive
Una malattia progressiva si aggrava col tempo. La CBP è una malattia epatica progressiva.
Prurito
Il prurito è definito come una sensazione sgradevole che provoca il desiderio o impulso irrefrenabile di grattarsi. Il prurito può colpire i pazienti con CBP indipendentemente dalla colestasi o dallo stadio della malattia.
Sclerosi sistemica
La sclerosi sistemica, detta anche sclerodermia sistemica o sclerodermia diffusa, è una malattia autoimmune del tessuto connettivo. È caratterizzata da un ispessimento della pelle causato dall'accumulo di collagene e da lesioni alle piccole arterie.
Acido ursodesossicolico (UDCA)
L'acido ursodesossicolico (UDCA) è uno degli acidi biliari secondari, prodotti del metabolismo dei batteri intestinali. Gli UDCA sono lo standard di cura per il trattamento della CBP da quasi 20 anni. Il meccanismo primario degli UDCA consiste nella diluizione degli acidi biliari, sostituendo/spostando concentrazioni tossiche di acidi biliari.
Traduzione integrale del documento “Primary Biliary Colangitis (PBC) – Living with your diagnosis” elaborato dal PBC Network (Gruppo Europeo di Associazioni di pazienti per le malattie del fegato) rivisto e appoggiato dalla EASL (Associazione Scientifica Europea per le malattie del fegato).
Alcune parti sono state adattate al contesto Italiano.
Progetto realizzato con il sostengo incondizionato di Intercept.
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