Monitoraggio della CBP
L'obiettivo del trattamento della CBP è quello di gestire i sintomi ed evitare l’evoluzione in malattia epatica avanzata.La progressione della CBP è molto lenta ed è quindi difficile per il medico misurare il successo o il fallimento di ogni trattamento in modo efficace. Il medico specialista richiederà diversi esami al fine di prevedere il decorso della malattia e adattare il trattamento di conseguenza. -I risultati degli esami possono aiutare il medico a determinare due fattori principali:
Lo stadio della malattia
Se la diagnosi viene fatta in età precoce (al di sotto dei 45 anni) o se viene diagnosticata quando la malattia è già in fase avanzata, la risposta ai farmaci potrebbe essere meno efficace.
Se il trattamento con l’UDCA1 funziona
Se i livelli degli esami del sangue - come la fosfatasi alcalina2 e la bilirubina3 - mostrano un miglioramento, è probabile che la malattia progredisca lentamente, con sintomi lievi. Se il farmaco UDCA non è efficace, è più probabile che si verifichino complicanze da CBP.
Basandosi su questi fattori, il medico può quindi fare una previsione su come potrebbe progredire la malattia. Questi esami possono anche aiutare i medici a classificare i pazienti che partecipano a studi clinici, al fine di migliorare la ricerca sulla CBP.
Quali esami vanno effettuati e quando?
Il medico dovrebbe:
Prima del trattamento:
- Valutare lo stadio della malattia prima di iniziare il trattamento.
Monitoraggio:
- Valutare lo stadio della malattia per valutare se ci sono stati cambiamenti.
- Stabilire un piano di monitoraggio personalizzato secondo lo stadio di malattia e la gravità dei sintomi.
- Misurare la risposta all’UDCA: cosa molto importante, perché di solito il primo controllo avviene dopo 12 mesi di trattamento, ma talvolta anche dopo 6.
Quali esami dovrò svolgere?
Il medico dovrebbe prescrivere alcuni o tutti i seguenti esami, a seconda della gravità del contesto:
- Esami del sangue: dovrebbero includere bilirubina della fosfatasi alcalina (ALP), albumina, aspartato aminotransferasi (AST) e conteggio delle piastrine.
- Elastografia: detta anche elastografia transitoria a vibrazione controllata (VCTE) – conosciuta comunemente anche come “fibroscan” - fornisce una misurazione della rigidità epatica (LSM).
- Biopsia epatica4: fornisce un'analisi del tessuto epatico, ma di solito non è consigliabile se è disponibile un'elastografia.
Le tabelle 4 e 5 mostrano i risultati degli esami e le corrispettive valutazioni del medico.
| Esame | Malattia allo stadio iniziale | Malattia avanzata |
|---|---|---|
| Esami del sangue: bilirubina e albumina | Entrambi normali | Almeno uno anormale |
| Elastografia: misurazione della rigidità epatica | Minore o uguale a 9,6 kPa | Più di 9,6 kPa |
| Biopsia epatica (se del caso) | Fibrosi lieve o assente | Fibrosi avanzata o cirrosi |
| Esame | Basso rischio di progressione | Alto rischio di progressione |
|---|---|---|
| Esami del sangue: bilirubina e albumina, ASP, AST, Conta piastrinica | Normali | Anomali |
Se i risultati mostrano che la CBP è in una fase iniziale, il livello di ALP è superiore al normale ma non più alto di 5 volte il limite massimo e il livello di bilirubina è normale dopo 1 anno di terapia con UDCA, ci si potrebbe aspettare di vivere tanto a lungo quanto una persona sana senza CBP.
Il medico può utilizzare un punteggio di rischio nell’analisi complessiva degli esami del sangue. Ulteriori informazioni su:
Punteggio GLOBE: http://www.globalPBC.com/globe
Punteggio di rischio UK-CBP: http://www.uk-pbc.com/resources/tools/riskcalculator
Glossario
1. UDCA - L'acido ursodesossicolico (UDCA) è uno degli acidi biliari secondari, prodotti del metabolismo dei batteri intestinali. Gli UDCA sono lo standard di cura per il trattamento della CBP da quasi 20 anni. Il meccanismo primario degli UDCA consiste nella diluizione degli acidi biliari, sostituendo/spostando concentrazioni tossiche di acidi biliari.
2. Fosfatasi alcalina (ALP) - La fosfatasi alcalina (ALP) è un marcatore epatico presente nel sangue che mostra quanto bene lavorano i dotti biliari nel fegato e può essere utilizzata per monitorare la risposta alla terapia. Può anche servire come biomarcatore diagnostico. Il primo indicatore della cirrosi biliare primitiva (CBP) può essere costituito da elevati livelli di ALP, misurati mediante esami ematici di routine. Nella CBP, l'ALP elevata è la distruzione continua del dotto biliare, che porta a una infiammazione e danni permanenti. L'ALP è prodotta anche nelle ossa e i livelli possono essere elevati a causa di malattie o fratture ossee.
3. Bilirubina - L'elevata bilirubina sierica è un marcatore di malattie epatiche avanzate, tra cui la CBP, e indica l’evoluzione della malattia verso la cirrosi e ipertensione portale. Solitamente, i livelli di bilirubina iniziale rimangono normali nella CBP per parecchi anni. Livelli elevati di bilirubina sierica si verificano nelle fasi avanzate della CBP. Un livello di bilirubina sierica superiore a 1 mg/dL è un fattore che generalmente indica un elevato rischio di sviluppo della cirrosi. Un livello totale di bilirubina nel siero superiore a 2 mg/dL è associato ad uno stadio avanzato di CBP.
4. Biopsia epatica - La biopsia epatica è un esame invasivo che comporta l'estrazione di cellule o tessuti campione da esaminare per determinare la presenza o l'estensione di una malattia. La biopsia epatica può essere utilizzata per confermare la stadiazione (livello di gravità) durante la diagnosi di CBP.
Raccomandazioni EASL
a) L'EASL raccomanda che le terapie attuate nei pazienti con CBP mirino a prevenire le complicazioni al fegato relative allo stadio finale della malattia (cirrosi e tumore al fegato) e a gestire i sintomi associati.
b) L'EASL raccomanda di valutare tutti i pazienti sul rischio di sviluppare una CBP progressiva.
c) L'EASL riconosce che i pazienti con il maggior rischio di complicanze da CBP sono quelli con una risposta biochimica inadeguata alla terapia e quelli con cirrosi.
d) L'EASL raccomanda che i fattori di rischio più forti per una risposta biochimica inadeguata alla terapia sono l’età della prima diagnosi (ad es. \ 45) e lo stadio di avanzamento in cui si presenta.
e) L'EASL raccomanda di valutare tutti i pazienti per il loro stadio di malattia, utilizzando esami clinici non invasivi sin dall’inizio della valutazione (bilirubina, fosfatasi alcalina, AST, albumina, conteggio delle piastrine ed elastografia) e durante il monitoraggio.
f) L'EASL raccomanda che per i pazienti con CBP, i livelli di bilirubina sierica e l'ALP possano essere utilizzati come marker sostitutivi per valutare gli esiti delle terapie, e che gli indici biochimici ed ematologici analizzati di prassi dovrebbero essere alla base degli approcci clinici per stratificare il rischio individuale di progressione della malattia.
g) L'EASL riconosce che la probabilità di aver bisogno di un trapianto per i pazienti in stadio iniziale di malattia con ALP \1.5_ ULN (1.5 volte superiore al livello normale) e una bilirubina normale dopo un anno di terapia con UDCA, non è significativamente diversa da quella di una popolazione sana.
h) L'EASL raccomanda di utilizzare l'elastografia epatica (fibroscan) e le scale di rischio (come le scale GLOBE e UK-PBC) per i pazienti con CBP, per aiutare a definire meglio il futuro rischio individuale di sviluppare complicanze epatiche.
Traduzione integrale del documento “Primary Biliary Colangitis (PBC) – Living with your diagnosis” elaborato dal PBC Network (Gruppo Europeo di Associazioni di pazienti per le malattie del fegato) rivisto e appoggiato dalla EASL (Associazione Scientifica Europea per le malattie del fegato).
Alcune parti sono state adattate al contesto Italiano.
Progetto realizzato con il sostengo incondizionato di Intercept.
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