Trattamento

Acido Obeticolico

Se non rispondi alla cura dell’UDCA, il medico specialista potrebbe consigliare l’assunzione di Acido Obeticolico (OCA), che ha dimostrato di migliorare i livelli ematici di ALT e ALP nelle persone che non hanno risposto al solo UDCA, ed è l'unica terapia di seconda linea autorizzata. Negli studi clinici, l'OCA ha migliorato gli esami epatici nella stragrande maggioranza dei casi (87%) ed è stato di aiuto quasi nel 50% dei pazienti.

Se hai necessità di prendere l'OCA, il medico lo deve prescrivere in combinazione con l’UDCA, tuttavia è possibile assumere l’OCA anche in monoterapia se si è intolleranti all'UDCA.

Se il tuo medico ti dice di smettere di prendere l'UDCA anche se non hai problemi, ricordagli che le linee guida EASL raccomandano sempre la terapia combinata, se tollerata.

Probabilmente ti sarà prescritta una assunzione iniziale di 5mg al giorno, incrementata a 10mg dopo sei mesi se non si verificano problemi.

Durante l'assunzione di OCA è possibile che il prurito aumenti, ma la maggior parte dei pazienti può gestirlo assumendo rifampicina (antibiotico ad assunzione orale, utilizzato generalmente per combattere una serie di infezioni).

È importante ricordare che, se si ha una cirrosi avanzata¹ (classificata con un punteggio Child-Pugh B o C), il fegato sarà più lento nella metabolizzazione dell'OCA e, per questo motivo, è necessario assumere una dose molto più bassa, a partire da 5 mg una volta alla settimana: una dose più elevata potrebbe causare problemi tra cui l’insufficienza epatica².

Alcuni medici hanno prescritto ai loro pazienti i fibrati oppure il budesonide come trattamento di seconda linea per la CBP ma è importante sapere che nessuno di questi farmaci è autorizzato per la cura della malattia, come descritto nelle linee guida dell'EASL, ma tali raccomandazioni potrebbero mutare in futuro.

Glossario

1. Cirrosi – Una malattia cronica del fegato caratterizzata dalla degenerazione delle cellule, infiammazione e ispessimento fibroso dei tessuti. In genere è il risultato di malattie epatiche croniche a lungo termine.

2. Insufficienza epatica - I danni causati dalla cirrosi, epatite acuta grave o intossicazione possono essere talmente gravi da non essere più reversibili per cui il fegato smette di funzionare, causando insufficienza epatica. La cirrosi può essere fatale, tuttavia ci vogliono anni prima che la cirrosi raggiunga questo stadio e il trattamento può aiutare a rallentarne la progressione.


Raccomandazioni EASL

a) L'EASL raccomanda l'UDCA come terapia farmacologica di prima linea per tutti i pazienti con CBP, da assumere per via orale al dosaggio di 13-15 mg/ kg/giorno. Normalmente l’UDCA si assume per tutta la vita.

b) In uno studio di fase III, è stata dimostrata l'efficacia biochimica dell'OCA per via orale in pazienti con ALP [1.67_ ULN (1.67 volte superiore al livello normale) e/o bilirubina elevata \2_ ULN (2 volte superiore al livello normale)]. L'OCA per via orale è stato approvato per l’utilizzo in pazienti con CBP, in combinazione con l'UDCA per quelli con una risposta inadeguata al solo UDCA, o come monoterapia per quelli intolleranti all’UDCA. L'EASL suggerisce di considerare l’utilizzo in tali pazienti ad una dose iniziale di 5 mg (incremento fino a 10 mg a seconda della tollerabilità valutata a sei mesi dall’inizio della terapia).

c) Non sono ancora stati pubblicati i dati di studi randomizzati di fase III per il budesonide (in pazienti non cirrotici) e il bezafibrato, entrambi in combinazione con l’DCA; in funzione di ciò, l'EASL ritiene che attualmente non sia possibile dare raccomandazioni per queste terapie.