Trattamento
Esistono varie opzioni di trattamento disponibili per la CBP e sono stati fatti anche molti progressi nello sviluppo di nuove terapie.
UDCA
Il trattamento raccomandato per tutti i pazienti con diagnosi di CBP è l'acido ursodesossicolico (UDCA, o 'urso') e il medico dovrebbe proporlo immediatamente. L’UDCA è un acido biliare naturale, presente in piccole quantità nel corpo umano e anche in alcuni tipi di orso. Il farmaco si assume in compresse.
Se la risposta all’UDCA è buona, la terapia dovrà continuare per tutta la vita, così come anche in presenza di un minimo miglioramento della sintomatologia; viceversa, se si smette di prendere l’UDCA, allora la malattia peggiorerà.
L’UDCA è più efficace se somministrato in base al peso, quindi è fondamentale che sia monitorato regolarmente e che la dose venga regolata in base a eventuali cambiamenti. Ciò è estremamente importante: alcuni studi hanno dimostrato che un dosaggio errato può provocare sia una mancata risposta alla cura, ma anche influenzare negativamente l'aspettativa di vita. Il dosaggio raccomandato è di 13–15 mg per chilo di peso al giorno.
L’UDCA è disponibile in vari dosaggi, tra cui 150mg, 250mg, 300mg e 500mg. Se noti che non riesci ad assumere numerose compresse ogni giorno, chiedi al medico se è possibile optare per una singola dose più elevata.
Acido Obeticolico
In una percentuale di circa il 40-50 % dei pazienti affetti da CBP, il trattamento con UDCA risulta solo parzialmente efficace o totalmente inefficace, o ancora non tollerato. Per tali pazienti, sino al dicembre 2024 è stata disponibile una terapia di seconda linea a base di Acido Obeticolico (OCA), la cui autorizzazione (condizionata) all’immissione in commercio in Italia è avvenuta il 27 Luglio 2017.
Ocaliva è un agonista (competitore del ligando naturale che ne simula l’effetto) del recettore farnesoide X (FXR), un regolatore chiave delle vie infiammatorie, fibrotiche, metaboliche e della sintesi degli acidi biliari.
L’acido Obeticolico sopprime la produzione di acidi biliari nel fegato e ne favorisce l’eliminazione, riducendo così l'esposizione del fegato ai livelli tossici di questi stessi acidi.
Tuttavia, nel settembre 2024, la Commissione Europea ha revocato l'autorizzazione condizionata dell’acido obeticolico in Europa, sulla base di una raccomandazione del Comitato per i Medicinali per Uso Umano (CHMP) del giugno 2024, che prevedeva la revoca dell'autorizzazione all'immissione in commercio dell’acido obeticolico in tutta Europa, a seguito di una procedura (ex articolo 20 del Regolamento (CE) n. 726/2004) volta a rivalutare il profilo rischio-beneficio del farmaco nella CBP. Tale procedura non si è basata, tuttavia, su alcuna tematica concernente la sicurezza, a dispetto anche del parere dell’EASL, società scientifica di riferimento epatologica Europea, espressasi esattamente in contrapposizione alla decisione.
Dopo una prima sospensione di tale revoca ad opera della Corte di Giustizia Europea, alla fine del mese di novembre 2024 la stessa Corte Europea ha confermato il provvedimento di revoca dell’autorizzazione, rendendo di fatto il farmaco non più accessibile non solo per i nuovi pazienti, ma anche per quelli già in trattamento.
In seguito a tale decisione, l’Associazione Italiana per lo Studio del Fegato (AISF) ha fornito indicazioni pratiche per medici e pazienti innanzitutto per rassicurare i pazienti con Colangite Biliare Primitiva (CBP) che hanno assunto OCA in merito alla sicurezza del trattamento ricevuto.
In particolare, alla luce della revoca ed alla conseguente necessaria sospensione del farmaco ciascun paziente è stato invitato a contattare il proprio centro di epatologia di riferimento per pianificare un monitoraggio clinico e valutare eventuali alternative terapeutiche disponibili, in base al quadro clinico individuale.
Fortunatamente per i pazienti con CBP all’orizzonte si prospettano anche notizie positive; infatti, nel settembre 2024 la Commissione Europea ha autorizzato l’immissione in commercio condizionata per elafibranor, approvato per il trattamento della Colangite Biliare Primitiva in combinazione con acido ursodesossicolico (UDCA) negli adulti con una risposta inadeguata all’UDCA o come monoterapia nei pazienti che non tollerano l’UDCA
Aggiornamento: gennaio 2025
Glossario
1. Cirrosi – Una malattia cronica del fegato caratterizzata dalla degenerazione delle cellule, infiammazione e ispessimento fibroso dei tessuti. In genere è il risultato di malattie epatiche croniche a lungo termine.
2. Insufficienza epatica - I danni causati dalla cirrosi, epatite acuta grave o intossicazione possono essere talmente gravi da non essere più reversibili per cui il fegato smette di funzionare, causando insufficienza epatica. La cirrosi può essere fatale, tuttavia ci vogliono anni prima che la cirrosi raggiunga questo stadio e il trattamento può aiutare a rallentarne la progressione.
Raccomandazioni EASL
a) L'EASL raccomanda l'UDCA come terapia farmacologica di prima linea per tutti i pazienti con CBP, da assumere per via orale al dosaggio di 13-15 mg/ kg/giorno. Normalmente l’UDCA si assume per tutta la vita.
b) In uno studio di fase III, è stata dimostrata l'efficacia biochimica dell'OCA per via orale in pazienti con ALP [1.67_ ULN (1.67 volte superiore al livello normale) e/o bilirubina elevata \2_ ULN (2 volte superiore al livello normale)]. L'OCA per via orale è stato approvato per l’utilizzo in pazienti con CBP, in combinazione con l'UDCA per quelli con una risposta inadeguata al solo UDCA, o come monoterapia per quelli intolleranti all’UDCA. L'EASL suggerisce di considerare l’utilizzo in tali pazienti ad una dose iniziale di 5 mg (incremento fino a 10 mg a seconda della tollerabilità valutata a sei mesi dall’inizio della terapia).
c) Non sono ancora stati pubblicati i dati di studi randomizzati di fase III per il budesonide (in pazienti non cirrotici) e il bezafibrato, entrambi in combinazione con l’DCA; in funzione di ciò, l'EASL ritiene che attualmente non sia possibile dare raccomandazioni per queste terapie.
Traduzione integrale del documento “Primary Biliary Colangitis (PBC) – Living with your diagnosis” elaborato dal PBC Network (Gruppo Europeo di Associazioni di pazienti per le malattie del fegato) rivisto e appoggiato dalla EASL (Associazione Scientifica Europea per le malattie del fegato).
Alcune parti sono state adattate al contesto Italiano.
Progetto realizzato con il sostengo incondizionato di Intercept.
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