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La nuova terapia per salvare il fegato

Presentati al 2° Cholestasis Symposia i progressi nella gestione della colangite biliare primitiva, per quanto riguarda la gestione clinica del paziente e l'innovazione terapeutica.

Durante il 2° Cholestasis Symposia, convegno dedicato alla colangite biliare primitiva (CBP) tenutosi a Roma il 15 e16 giugno 2018, sono state presentate le novità nella gestione di questa malattia per aggiornare i clinici e gli esperti sugli avanzamenti di ricerca e clinica della CBP. Ce le ha raccontate in una intervista Prof. Domenico Alvaro, Dirigente Medico di II Livello responsabile della UOC Gastroenterologia del Policlinico Umberto I di Roma e Professore Ordinario di Gastroenterologia, Univ. Sapienza, Roma che ha presieduto il convegno.

I progressi punto per punto
"Dal punto di vista della gestione, i progressi sono derivati da studi multicentrici in cui i gruppi italiani hanno avuto un ruolo determinante. Da questi studi è chiaramente emerso che oggi siamo in grado di gestire la Colangite Biliare Primitiva secondo i principi della Medicina di Precisione".

Cosa significa in termini di gestione clinica del paziente e di innovazione terapeutica?
“Al momento della diagnosi e durante la terapia di prima linea, siamo in grado di stratificare i pazienti per rischio di progressione di malattia. Possiamo in sostanza prevedere quali pazienti non hanno alcun rischio di andare incontro a complicanze della malattia epatica e quali pazienti, invece, dovranno essere sottoposti a terapia di seconda linea per rallentare o bloccare la progressione di malattia.
Da qualche mese abbiamo a disposizione l’acido obeticolico che, nei pazienti che non rispondono alla terapia di prima linea (acido ursodesossicolico), determina beneficio in circa il 60% dei casi”.

 
In pratica, in cosa consistono questi nuovi trattamenti?
“L’acido obeticolico viene aggiunto alla terapia con l’acido ursodesossicolico partendo dalla dose di 5 mg/die per bocca ed aumentando a 10 mg/die nel caso di risposta inadeguata. Scarsi sono gli effetti collaterali a parte il prurito che però è facilmente gestibile riducendo la dose di acido obeticolico”.

Cosa cambia per il paziente e come migliora la qualità della vita?
“I pazienti che rispondono al trattamento combinato con acido ursodesossicolico + obeticolico hanno un rischio nettamente ridotto rispetto ai controlli di andare incontro a scompenso della malattia epatica o a trapianto di fegato”.

Focus: la colangite biliare primitiva
Si stima che in Italia soffrano di Colangite Biliare Primitiva circa 13-14mila pazienti con una prevalenza di circa 30/100.000, come dimostrato da uno studio che ha coinvolto circa 1,2 milioni di assistiti di medici di medicina generale. Nel Policlinico Umberto I, la UOC di Gastroenterologia segue circa 250 pazienti affetti da CBP, riferiti da tutto il territorio nazionale.

Cos'è la colangite biliare primitiva?
“La CBP è una malattia immuno-mediata che colpisce i dotti biliari piccoli e che comporta il ristagno della bile dentro il fegato con conseguente danno progressivo dell’organo fino alla cirrosi ed allo scompenso dell’organo”.

Chi colpisce e quali sono i fattori di rischio?
“La CBP colpisce preferenzialmente donne di età 40-60 anni nel periodo peri- post-menopausale. Vi è familiarità ed è frequentemente associata ad altre malattie autoimmuni come tiroiditi o malattie del connettivo”.

Quali sono i sintomi? 
“I sintomi sono essenzialmente:

  • grave astenia
  • prurito.


Tali sintomi sono spesso indipendenti dalla progressione di malattia epatica e richiedono una gestione da parte di centri di riferimento. Sono sintomi molto invalidanti che portano a frequenti assenze lavorative ed a terapie sbagliate e spesso dannose per il fegato.
Nelle fasi terminali di malattia, i sintomi sono quelli dello scompenso epatico e cioè ittero, ascite, emorragie digestive, encefalopatia epatica ecc".

Quando ci dobbiamo preoccupare e andare dal medico? Come si fa la diagnosi?
“Occorre fare la diagnosi all’insorgenza dei primi sintomi. Da una indagine eseguita tra i pazienti CBP è risultato che la diagnosi viene effettuata con un ritardo di circa 4 anni e questo non è accettabile.
Occorre istruire i medici sull’iter diagnostico, peraltro molto semplice, che dalla comparsa dei sintomi o dal riscontro di livelli persistentemente elevati nel sangue di fosfatasi alcalina, porta alla diagnosi mediante la ricerca degli anticorpi antimitocondrio".


Fonte: policliniconews.it

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