colangite sclerosante

22/12/2020

Buongiorno, una persona affetta come me da colangite sclerosante sta partecipando al trial cilofexor, ovviamente non gli e' dato sapere se sta realmente assumendo la molecola o semplice placebo..tuttavia sostiene che da quando vi sta partecipando i suoi enzimi ematici si sono ridotti in maniera notevole,cosa mai accaduta in passato. Gli ho chiesto : scusa perche non fai anche un fibroscan per vedere se sta migliorando anche la fibrosi? pero' nel frattempo ha dovuto sospendere in quanto presentava nausea a crampi addominali. Un altra persona assume Oca, pur non essendo stato ufficialmente riconosciuto per psc e sostiene che da 4 anni i suoi valori sono nella norma,le colangio rmn stabili ed e' asintomatica. infine,in particolare all'estero parlano molto dello studio CM 101... qui in Italia si puo' partecipare ad ognuno di questi? comrpesto il Merlin per le staminali? Dovesse scegliere lei,in base alle conoscenze attuali,quale di questi trial consiglierebbe? Grazie Colgo l'occasione per augurare un Sereno Natale

Prof.MarcoCarboneSpecialista in Gastroenterologia ed Epatologia Centro per le Malattie Autoimmuni del Fegato
Università di Milano-Bicocca ASST Grande Ospedale Metropolitano Niguarda – Milano

Questo parere non ha valenza di consulto medico e non può sostituire il colloquio, la visita e l’esame della documentazione medica del paziente.

Buongiorno

Probabilmente la persona da lei indicata assume il farmaco in sperimentazione (che non ha specificato quale è).

Le cellule staminali (il cui utilizzo è stato indagatro nello studio MERLIN) non hanno ancora dato risultati soddisfacenti nel trial clinico di fase 2 (non pubblicato ma presentato in congresso internazionale).

L'acido obeticolico è stato testato ed i risultati pubblicati, con evidenza di miglioramento degli esami epatici - tuttavia tali risultati non hanno motivato il disegno di uno studio di fase III.

Al momento in Italia abbiamo 2 sperimentazioni nel campo della CSP: cilofexor, agonista di FXR (con azione anche anti-fibrotica nei modelli animali), e acido norUDCA, acido biliare. Entrambi sono efficaci soprattutto nella malattia NON avanzata.

Speriamo di identificare presto dei surrogati di attività di malattia (radiologici?) che ci aiutino a testare questi nuovi farmaci e validare la loro efficacia.

Cordiali saluti