Odevixibat

Buongiorno, ormai circola da un po' la notizia dell'approvazione di Odevixibat, nuovo farmaco per il trattamento della colestasi intraepatica familiare, chiedo : io ho ,oltre a gamma gt e fostatasi alte da tanti anni, anche gli acidi biliari alti (tra i 60 ed i 70)- per fortuna nonostante tutto sono al momento asintomatico- questo nuovo farmaco(al momento approvato per il solo prurito),riducendo gli acidi biliari che si ritiene siano tossici e danneggino il fegato, potrebbe o dovrebbe ridurre anche la relativa infiammazione/fibrosi del fagato e quindi bloccare e prevenire l'evoluzione fibrotica o cirrotica dello stesso? non potrebbe essere prescritto off label per testarne l'efficacia in malattie come CBP o in particolare PSC vista la mancanza di terapie efficaci? Infine : leggo risposte un po diverse in merito all'acido deursodesossicolico: in alcune si dice '' ad oggi non vi sono evidenze che ne dimostrino l'efficacia'',molti ritengono abbia un effetto solo..''cosmetico'' sugli enzimi... in altre si legge '' l'acido deursodesossicolico possiede effetti epatoprotettivi,antinfiammatori che consentono di ritardare notevolmente l'evoluzione fibrotica o cirrotica''.. mi chiedo : possibile che in tutti questi anni di test non si sia riuscito a capire se questa molecola riesce ad avere effetti positivi reali su infiammazione e fibrosi o se questa abbia un effetto solo cosmestico? i vs pazienti che assumono SOLO UDCA e che monitorate dopo 6-12-mesi-dopo 24-60 mesi...migliorano? rimangono stabili? peggiorano comunque? il loro fibroscan o la loro biopsia come si dimostra nel tempo? udca migliora il quadro? penso che queste sono valutazioni che abbiate avuto modo di fare chissa' quante volte...con quale risultato? mi riferisco in particolar modo alla PSC visto l'ultimo studio Giapponese. Grazie
Prof.MarcoCarboneSpecialista in Gastroenterologia ed Epatologia Centro per le Malattie Autoimmuni del Fegato
Università di Milano-Bicocca ASST Grande Ospedale Metropolitano Niguarda – Milano


Questo parere non ha valenza di consulto medico e non può sostituire il colloquio, la visita e l’esame della documentazione medica del paziente.

Buongiorno

Odevixibat, come altre molecole della stessa famiglia (inibitori di IBAT) sono in sperimentazione sia in CBP che in CSP

UDCA: i dati di efficacia su rallentamento progressione fibrotica e miglioramento della sopravvivenza sono noti da anni nella CBP; lo stesso effetto favorevole non è emerso nei molti studi sulla CSP.

Cordiali saluti