Gentile Professore buongiorno,
Ormai si legge da anni di possibile nuove terapie per la colangite sclerosante...nel 2018 si diceva...nel 2023...avremo un cura ( si diceva anche che nel 2023 avremmo avuto i minifegati prodotti in 3d)
ora si dice..entro il 2030 avremo una cura...
insomma, purtroppo, nonostante vi sia stato un grosso sprint nella ricerca negli ultimi anni purtroppo la complessita' di questa patologia sta mettendo a dura prova ricercatori e pazienti..
Chiedo : a Luglio 2024 dovrebbe terminare lo studio con il Norurso, conferma questa questa notizia?
crede possa essere davvero uno dei ns possibili primi alleati per provare a fermare questa malattia?
e comunque,qualora anche dovesse essere approvata come terapia,ci sarebbe da attendere un eventuale altro anno per la sua commercializzazione o forse anche piu'?
ha notizie in merito che puo' condividere con noi? i pazienti che sono nella sperimentazione come stanno rispondendo? sono stabili? migliorano? come sono gli esami e la loro clinica?
Infine,ma non per importanza chiedo una curiosita' :
spesso sento di persone a cui viene diagnosticata una colangite scleorsante ( gamma gt e fosfatasi cronicamente alte- fango biliare ecc)...
poi invece,rivolti a centir specializzati,ribaltano la diagnosi sostenendo non sia colangite sclerosante.
Uno tra i tanti...si rivolge ad un noto epatologo nel Lazio, gli diagnostica colangite sclerosante solo sulla base degli enzimi alterati.
esegue la colangio rmn : vie biliari con il tipico apsetto a corona di rosario.
confermano la diagnosi e propongono vancomicina, ma il mio amico e' scettico e decide di non assumerlo.
Inizia a fare due ore al giorno di montain bike, la notte sudorazioni notturne, insomma, ormai era convinto di avere una malattia..senza cura..
a distanza di un anno ripete la colangio rmn...PERFETTA!
Il medico non sa cosa dire...parla di..''miracolo''.
Al momento il mio amico per fortuna sta bene. Cosa avra' avuto?
e pertanto cosi facile confondere una malattia tanto rara e pericolosa con qualasivoglia altra patologia del fegato?
quindi non basta avere una irregolarita' delle vie biliari e gli enzimi cronicamente alti per confermarla?
Dott.ssaLauraCristoferiDottoressa Laura Cristoferi
Dirigente Medico, S.C. Gastroenterologia, IRCCS Fondazione San Gerardo dei Tintori, Centro delle Malattie Autoimmuni del Fegato, Università di Milano-Bicocca
Gentilissimo, provo a rispondere alla sua domanda per punti. Fino a qualche anno fa c'erano poche alternative terapeutiche per la colangite sclerosante primitiva anche in ambito sperimentale. Ad oggi ci sono tantissime molecole in sperimentazione e come lei giustamente ha sottolineato, i dati di norUDCA che dovrebbero essere presentati nei prossimi mesi sembrano promettenti. Se si confermassero i dati promettenti e l'azienda decidesse di procedere alla registrazione ci vorrebbero i tempi tecnici per la registrazione dello stesso che possono variare in base ai diversi enti regolatori (12-24 mesi circa verosimilmente).
La diagnosi di colangite sclerosante primitiva è complessa. Ci sono tante condizioni che mimano la malattia e possono entrare in diagnosi differenziale. Nel workup diagnostico bisogna tenere conto degli esami ematici cronicamente alterati, della colangioRMN, della concomitante presenza di malattia infiammatoria intestinale. Nel caso del suo amico, considerando che difficilmente la malattia regredisce in assenza di terapie, penso che siano da considerare alternative. La diagnosi attualmente si basa sulla colestasi cronica e sulla rilevazione di alterazioni tipiche delle vie biliari alla colangioRMN dopo aver escluso le altre cause di alterazione secondaria delle vie biliari. saluti,