terapia colangite sclerosante
Dirigente Medico, S.C. Gastroenterologia, IRCCS Fondazione San Gerardo dei Tintori, Centro delle Malattie Autoimmuni del Fegato, Università di Milano-Bicocca
Gentilissimo paziente,
non ci sono ancora novità sull'approvazione di NCA da parte di EMA nè sulla commercializzazione in italia. Per il momento non è ancora prevista, a mia conoscenza, la distribuzione secondo programmi di uso compassionevole sponsorizzati dall'azienda. Se saranno disponibili sicuramente lo metteremo a disposizione.
I dati del trial di fase 3 sono sicuramente incorraggianti e vedremo, se verrà approvato, se si confermeranno nel setting real-world.
In merito alla vancomicina, non so cosa intende dicendo che la "spinge". E' un farmaco con evidenze retrospettive di efficacia, nessuno studio ha dimostrato se ha degli effetti positivi sulla malattia e questo è quello che stiamo cercando di fare: dimostrarne la sicurezza e l'efficacia. Lo studio è in cieco quindi non so rispondere alla sua domanda. Svariati pazienti che abbiamo in trattamento al di fuori dello studio stanno avendo buoni risultati in termini di colestasi e stabilità radiologica.
Riguardo quanto chiesto sui dati legati al fibroscan, specifico che esso misura la rigidità epatica. Sicuramente la colestasi, soprattutto se acuta e/o significativa può alterarne i valori, tuttavia lo fa anche la fibrosi epatica che non è quantificabile dagli esami che ha riportato. Inoltre, il modo in cui la colestasi interferisce con la lettura della stiffness non è omogeneo per tutti i pazienti quindi è improbabile aspettarsi un variazione della stiffness simile nei diversi individui.
Il fibroscan è un esame da considerare come trend e inserito all'interno di altre metodiche che aiutano e facilitano l'intrepretazione e non come un dato preso singolarmente.
Saluto cordialmente,
