Colangite biliare primitiva: acido obeticolico, revocata l’autorizzazione all’immissione in commercio in Europa
Un passo indietro sul fronte del trattamento di una malattia rara. E l’acido obeticolico – farmaco (Ocaliva, Advanz Pharma) indicato per il trattamento della colangite biliare primitiva – torna di nuovo in discussione.
Una situazione conseguente alla decisione del tribunale dell’Unione europea di dare il via libera alla revoca dell’autorizzazione all’immissione in commercio (Aic) condizionata stabilita dalla Commissione europea sul finire della scorsa estate.
Un provvedimento rimasto finora congelato grazie a una sospensione temporanea adottata dai giudici dell’Unione a settembre e ritirata nelle scorse ore.
Risultato: la revoca con effetto immediato dell’Aic in tutti gli Stati membri dell’Unione. Nonché in Islanda, Liechtenstein e Norvegia.
Acido obeticolico: le ragioni dietro la decisione del tribunale
Con la propria ordinanza, il Tribunale si è espresso in relazione all’assenza di “danni gravi, irreparabili o irreversibili” causati dalla decisione della
Commissione nei confronti dell’azienda.
Mentre non è stata svolta – fanno sapere dai vertici di Advanz Pharma – alcuna valutazione in relazione all’impatto sui pazienti. Ovvero: alla legittimità nel merito della decisione dell’esecutivo, giunta in seguito al responso fornito dall’Agenzia europea dei medicinali (Ema) a giugno.
Per questo, occorrerà attendere l’anno nuovo, quando si concluderà un iter ad hoc con cui la multinazionale britannica ha richiesto uno “specifico procedimento di annullamento al Tribunale”.
I dati mancanti per una Aic definitiva
Uno scenario complesso, che accomuna le sorti dell’acido obeticolico a quelle di ataluren (distrofia muscolare di Duchenne).
A sintetizzare la vicenda sono Maria Grazia Evandri (dirigente del settore strategia e innovazione farmaceutica, Agenzia italiana del farmaco) e Paolo Gasparini (direttore della struttura complessa di genetica medica dell’Irccs materno-infantile Burlo Garofolo di Trieste), i due membri italiani del Comitato per i farmaci a uso umano (Chmp) dell’Ema.
“L’acido obeticolico appartiene alla categoria di farmaci per i quali l’approvazione subordinata a condizioni è sembrata l’opzione regolatoria più adeguata a renderli immediatamente disponibili, in attesa di ulteriori dati a conferma di un rapporto positivo tra benefici e rischi. I successivi dati generati nel tempo dagli studi clinici imposti come condizioni alla Aic e l’analisi dei real world data, purtroppo, non sono stati in grado di confermare la loro efficacia nella popolazione specificata nell’indicazione terapeutica”.
La reazione di Advanz Pharma
Di conseguenza, da subordinata, l’Aic non è potuta divenire definitiva. Una posizione da cui nei mesi scorsi avevano già preso le distanze le società scientifiche e associazioni di pazienti. E che oggi non trova d’accordo Steffen Wagner, amministratore delegato di Advanz Pharma: “Ocaliva è un’opzione terapeutica necessaria per migliaia di pazienti con colangite biliare primitiva. Senza, i pazienti potrebbero essere esposti a un rischio maggiore di progressione della malattia: compresi gravi danni al fegato, trapianto di fegato o morte”.
Wagner fa sapere che l’azienda “è impegnata a sostenere i pazienti affetti da colangite biliare primitiva: abbiamo avviato un dialogo con le autorità regolatorie nazionali competenti per valutare possibili opzioni volte a garantire ai pazienti di continuare ad aver accesso al farmaco”.
Quale destino per i pazienti in trattamento?
A riguardo, l’Ema ha fatto riferimento alla possibilità per Advanz Pharma di continuare a fornire (nel rispetto della legislazione e della regolamentazione locale) l’acido obeticolico nei Paesi europei.
Per qualsiasi domanda, l’azienda invita i pazienti interessati a consultare il proprio medico curante. “Ulteriori richieste possono essere inviate all’indirizzo email medicalinformation@advanzpharma.com.
Fonte: aboutpharma.com
