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Colangite Biliare Primitiva (CBP)


La comunità scientifica europea e mondiale di epatologia, con un particolare contributo degli studiosi italiani, ha modificato, da novembre 2015, la denominazione di Cirrosi Biliare Primitiva (ancor prima definita con i termini di “colangite cronica non suppurativa” o “colangite autoimmune”) in Colangite Biliare Primitiva.
La patologia venne scoperta e denominata nella metà del 1800, quando, alla diagnosi, la maggior parte dei pazienti aveva un quadro avanzato della patologia. Ad oggi, con le attuali tecniche diagnostiche, la malattia viene riconosciuta nella maggioranza dei casi in fase iniziale, quando il quadro epatologico non è evoluto in cirrosi, complicanza che può tuttavia verificarsi in un sottogruppo di pazienti.

La colangite biliare primitiva è una malattia cronica autoimmune del fegato che interessa i piccoli dotti biliari. Queste strutture costituiscono una rete microscopica di canalicoli deputata a trasportare la bile, prodotta dalle cellule epatiche, nelle vie biliari maggiori e nella colecisti, dove viene immagazzinata per poi essere riversata nell'intestino. La bile è una soluzione contenente diversi composti tra cui i sali biliari, necessari per la digestione e per l'eliminazione della bilirubina e del colesterolo.

Per cause ancora non completamente note, il sistema immunitario aggredisce per errore le cellule dei piccoli dotti biliari provocandone la progressiva infiammazione e cicatrizzazione. In particolare, i linfociti T, ovvero una popolazione di globuli bianchi preposti a difendere l'organismo dalle infezioni, riconoscono come oggetti estranei le cellule dei dotti biliari, attaccandole fino a distruggerle.
L'infiammazione si estende alle cellule epatiche vicine e il tessuto danneggiato viene sostituito da tessuto cicatriziale (fibrosi). I ricercatori hanno scoperto che alcuni fattori genetici, come ad esempio il sesso femminile, ed alcuni fattori ambientali, come l'aver contratto determinate infezioni, possono avere un ruolo nel determinare tale patologia. Non è stato quindi individuato, ad oggi, un singolo agente causale. Va ricordato inoltre che la colangite biliare primitiva, a differenza delle epatiti acute e croniche virali (A, B, C, D, E), non è trasmissibile da individuo a individuo.

La popolazione maggiormente interessata sono donne tra i 40 e 60 anni di età. La frequenza di tale patologia non è ancor ben chiara, si è calcolato che circa 20-40 individui ogni 100.000 ne siano affetti, in particolare il rapporto uomini - donne e pari a 10:1.
La colangite biliare primitiva ha un decorso lento e la terapia può rallentarne la progressione. Solo una parte dei pazienti presenta alla diagnosi la cirrosi, il quadro avanzato della malattia epatica, o progredisce verso di essa. In questo stadio la fibrosi interessa tutto il fegato comportandone il suo corretto funzionamento.

Sintomi

Molti pazienti affetti da colangite cronica primitiva non ha sintomi, soprattutto nelle fasi iniziali della malattia. Quando si presentano, i più comuni sono:

  • Prurito diffuso o localizzato
  • Stanchezza
  • Secchezza della bocca e degli occhi

Nelle fasi avanzate di malattia compaiono i tipici segni e sintomi della cirrosi, comuni a tutte le forme di danno cronico del fegato che portano a tale stadio:
  • Piccoli depositi di colesterolo perioculari (xantelasmi) e a livello delle articolazioni e dei palmi dei piedi e delle mani (xantomi)
  • Dolore addominale
  • Dolore muscolare e articolare
  • Colorazione gialla della cute e degli occhi (ittero)
  • Gonfiore alle caviglie e ai piedi (edemi)
  • Accumulo di liquido in addome (ascite)
  • Sanguinamento gastrointestinale causato dalla rottura delle vene dell'esofago, secondario all'aumento della pressione nel sistema venoso a monte del fegato
  • Confusione mentale e rallentamento motorio (encefalopatia porto-sistemica), causati dall'accumulo di scorie circolanti nel sangue e secondario al malfunzionamento del fegato
  • Stato di denutrizione

Altre patologie, con le loro manifestazioni, possono talvolta essere presenti insieme alla colangite biliare primitiva, come, ad esempio alcune patologie autoimmuni (sindrome di sjogren, disordini autoimmuni della tiroide, sclerodermia, artrite reumatoide, etc.) l'osteoporosi, complicanza di molte malattie croniche e l'ipercolesterolemia.

Diagnosi

Poiché negli stadi iniziali della colangite cronica biliare i sintomi sono assenti o lievi, la malattia può essere scoperta solo per la presenza di alterazione degli indici del fegato alle analisi del sangue eseguite di routine o per altri motivi.

Per la diagnosi si utilizzano principalmente:

  • Esami del sangue con i test di funzionalità epatica (transaminasi, gamma GT, fosfatasi alcalina, bilirubina), immunoglobuline IgG, IgA e IgM, l'elettroforesi sieroproteica, colesterolo
  • Esami del sangue con i test di autoimmunità (gli autoanticorpi), in particolare la ricerca degli AMA (anticorpi anti mitocondrio) ed alcuni specifici ANA (anticorpi anti-nucleo) la cui presenza è molto specifica della malattia
  • Biopsia del fegato dove si ricercano i tipici segni istologici della colangite biliare primitiva e si quantifica la presenza della fibrosi
  • Ecografia dell'addome superiore

A completamento, il Medico specialista può richiedere:
  • TC dell'addome con mezzo di contrasto
  • Risonanza magnetica dell'addome con o senza mezzo di contrasto
  • Altri esami ematici di approfondimento e sullo stato di salute di altri organi

Cosa si utilizza per la diagnosi della CBP
TipologiaEsame
Esami del sanguetransaminasi, gammaGT, fosfatasi alcalina,
bilirubina, immunoglobuline IgG, IgA e IgM,
l'elettroforesi sieroproteica, colesterolo
Esami del sangue con i test di autoimmunitàAMA, ANA
Imaging Ecografia addome superiore
IstologiaBiopsia del fegato
Risonanza magnetica dell’addome
Se necessari
ImagingTAC con contrasto
ImagingRisonanza magnetica
Altri esami del sangueStabiliti dallo specialista
Alleviare sintomi e complicanze della CBP
SintomoTerapia disponibile
PruritoAntistaminici | colestiramina
Secchezza di occhi e boccaPreparati lacrimali e salivari
Osteoporosi Supplementazione vitamina D
farmaci che bloccano il riassorbimento dell'osso

Cure attuali

La terapia ad oggi riconosciuta è l'acido ursodesossicolico, un acido biliare naturalmente presente nella bile, efficace nel prevenire la progressione dell'infiammazione e della fibrosi se assunto dalle fasi iniziali della malattia. È un farmaco ben tollerato e viene somministrato giornalmente per via orale con dosi variabili in base al peso.

Il trapianto del fegato può essere necessario per chi progredisce nel quadro di cirrosi con le sue complicanze.

La terapia è volta inoltre ad alleviare i sintomi del prurito (antistaminici e colestiramina), la secchezza oculare e della bocca (lacrime artificiali) e alla supplementazione vitaminica, in particolare la vitamina D, per evitare che si riduca la densità minerale ossea.

Terapie disponibili per la CBP
Colangite Biliare PrimitivaTerapia disponibile
Acido ursodesossicolico
Trapianto di fegato

Quando la diagnosi viene definita il Medico specialista può richiedere l'esenzione specifica dalla partecipazione al costo del ticket per tale patologia (codice 008.571.6).

Il paziente avrà quindi diritto alla gratuità di alcuni accertamenti diagnostici, come gli esami ematici e l'ecografia dell'addome e la gastroscopia, utilizzati per il monitoraggio e la cura di tale malattia.

Cure in fase sperimentale

Sono in corso dei protocolli di ricerca per alcuni farmaci il cui scopo e quello di rallentare il processo di infiammazione e cicatrizzazione dei dotti biliari.

Tra questi:

Acido Obeticolico (OCA)
L’OCA è un agonista (adiuvante) di un recettore nucleare (FXR) la cui efficacia è stata provata nei pazienti affetti da PBC. Un trial clinico in corso serve a confermare l’efficacia in un numero maggiore di pazienti. Il farmaco dovrebbe essere registrato a breve da enti regolatori internazionali e nazionali del farmaco (in Italia AIFA).

Anti-CD40
Si sta studiando questa molecola in uno studio pilota che coinvolge alcuni centri europei, nei pazienti che hanno la PBC. Studi preliminari hanno dimostrato che questo farmaco, ben tollerato, è in grado di controllare il sistema immunitario attraverso il blocco dell’aggressione autoimmune.

Aramchol
Ampia l’efficacia di questo farmaco si sta dimostrando in pazienti affetti da steato-epatite (NASH), quindi a breve si inizieranno studi clinici anche in pazienti affetti da colangite biliare primitiva.

Prevenzione

La malattia non può essere prevenuta, ma chi riceve una diagnosi deve seguire alcune regole fondamentali per ridurre le complicazioni: non bere alcolici; seguire una dieta ricca di frutta e verdura; evitare un aumento eccessivo di peso; non fumare.

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