Volixibat ottiene la designazione di terapia innovativa per il prurito colestatico nella colangite biliare primitiva
Designazione basata sull'analisi provvisoria positiva dello studio di fase 2b VANTAGE
FOSTER CITY, California, 10 ottobre 2024 --( BUSINESS WIRE )--Mirum Pharmaceuticals, ha annunciato oggi che la Food and Drug Administration (FDA) statunitense ha concesso la Breakthrough Therapy Designation a volixibat come potenziale trattamento per il prurito colestatico nei pazienti con colangite biliare primitiva (PBC).
La designazione normativa si basa sull'analisi provvisoria positiva dello studio di fase 2b VANTAGE che ha mostrato un miglioramento statisticamente significativo rispetto al placebo nel prurito per i pazienti trattati con volixibat. La parte di conferma dello studio è in corso e il completamento dell'arruolamento è previsto per il 2026.
"La designazione di terapia rivoluzionaria per volixibat nella PBC sottolinea l'importanza e l'urgenza di un trattamento per affrontare uno degli impatti più gravosi di questa rara malattia epatica", ha affermato Joanne Quan, MD, direttore medico presso Mirum. "Non vediamo l'ora di far progredire il nostro studio VANTAGE con l'obiettivo di rendere volixibat disponibile ai pazienti che vivono con prurito correlato alla PBC il più rapidamente possibile". La Breakthrough Therapy Designation della FDA mira ad accelerare lo sviluppo e la revisione di farmaci destinati a trattare malattie gravi o potenzialmente letali.
Per qualificarsi per questa designazione, le prove cliniche preliminari devono indicare che il farmaco può dimostrare un miglioramento sostanziale rispetto alla terapia esistente su almeno un endpoint clinicamente significativo.
Informazioni su Volixibat
Volixibat è un agente orale, minimamente assorbito, progettato per inibire selettivamente il trasportatore degli acidi biliari ileali (IBAT).
Volixibat può offrire un nuovo approccio nel trattamento delle malattie colestatiche dell'adulto bloccando il riciclo degli acidi biliari, attraverso l'inibizione dell'IBAT, riducendo così gli acidi biliari a livello sistemico e nel fegato.
Volixibat è attualmente in fase di valutazione negli studi di fase 2b per la colangite sclerosante primaria ( studio VISTAS ) e la colangite biliare primaria ( studio VANTAGE ). A giugno, Mirum ha annunciato risultati intermedi positivi dallo studio di fase 2b VANTAGE che mostravano un miglioramento statisticamente significativo del prurito, nonché riduzioni significative degli acidi biliari sierici e miglioramenti dell'affaticamento per i pazienti trattati con volixibat.
Non sono stati osservati nuovi segnali di sicurezza e l'evento avverso più comune è stata la diarrea con tutti i casi da lievi a moderati.
Mirum Pharmaceuticals, Inc. è una società biofarmaceutica dedicata alla trasformazione del trattamento delle malattie rare che colpiscono bambini e adulti.
Fonte yahoo.com
