terapia psc

28/02/2023

Buongiorno, leggo questa risposta : 2 farmaci sono già in sperimentazione in Italia: inibitori di IBAT e vancomicina orale. Arriveranno anche agonisti di PPAR e altre classi di inibitori di IBAT. Inoltre attendiamo i risultati dello studio con acido norursodesossicolico. Per non parlare dei tanti studi preclinici che cercano di individuare nuovi target terapeutici. Dobbiamo essere ottimisti! un cordiale saluto Prof.MarcoCarbone Specialista in Gastroenterologia ed Epatologia ASST Monza - Centro per le Malattie Autoimmuni del Fegato Chiedo : ho letto che il trial per vancomicina e Inibitore di IBAT durera' solo 6 mesi....quindi a fine estate sapremo se queste molecole sono potenzialmente efficaci per poter tentare di rallentare la malattia? mentre per il norurso quanto bisognera' attendere? insomma..caro Professore...per poter provare ad assumere qualcosa di alternativo ad UDCA che possa rallentare la malattia,o forse bloccarla, quanto tempo REALMENTE bisognera' attendere? UDCA rallentera' la malattia? infine chiedo una curiosita' : quali altre malattie colestatiche posso essere confuse con PSC? oltre alla CBP?(fosfatasi e gamma gt alte) mentre transaminasi poco mosse Grazie

Prof.MarcoCarboneSpecialista in Gastroenterologia ed Epatologia
ASST Monza - Centro per le Malattie Autoimmuni del Fegato

Questo parere non ha valenza di consulto medico e non può sostituire il colloquio, la visita e l’esame della documentazione medica del paziente.

Buongiorno
la frustrazione relativa all'assenza di terapie nella CSP è comune per medici e pazienti e comprendo molto bene la sua preoccupazione.
Ma tutto va visto in prospettiva. Fino a pochi anni fa, non avevamo alcuna possibilità terapeutica. Oggi ci ritroviamo con diversi farmaci in sperimentazione - oltre a quelli i corso in Italia (aggiungo dall'ultima corrispondenza anche un secondo inibitore di IBAT) anche farmaci in sperimentazione altrove (statine in Svezia, fibrati in Francia e Olanda), e molti altri studi in fase iniziale. Questo certamente ci motiva a crederci.

I trial di fase III in genere durano 1-2 anni - questo non vuol dire che dopo 1-2 anni avremo risposte. Come immagina, arruolare persone da includere nelle sperimentazioni cliniche non è facile,spesso per criteri di inclusione restrittivi e a volte anche per mancanza di motivazione della persona. Questo dilata ulteriormente i tempi per ottenere segnali positivi.

Sperando di non illudere nessuno, mi piacerebbe sperare che entro 5 anni avremo almeno 1 prodotto registrato per rallentare questa malattia, risultato raggiunto nella malattia "sorella" colangite biliare primitiva.

Un cordiale saluto