Sito Epatite C
Sito Epatite B
Sito Steatosi
Sito Cirrosi
Sito Tumori
Sito Trapianti
Nuovi Farmaci
Portale Epatite e malattie del fegato
Malattie autoimmuni

Terapie disponibili per la CBP

La terapia standard ad oggi riconosciuta per il trattamento della Colangite Biliare Primitiva è rappresentata dall’acido ursodesossicolico (UDCA), un acido biliare naturalmente presente nella bile, efficace nel prevenire la progressione dell'infiammazione e della fibrosi se assunto dalle fasi iniziali della malattia. È un farmaco ben tollerato e viene somministrato giornalmente per via orale con dosi variabili in base al peso.

Tuttavia, in una percentuale di circa il 40-50 % dei pazienti affetti da CBP, il trattamento con UDCA risulta solo parzialmente efficace o totalmente inefficace, o ancora non tollerato. Per tali pazienti non v’è stato altro farmaco specifico da poter utilizzare, sino alla recente introduzione dell’Acido Obeticolico (OCA), la cui autorizzazione all’immissione in commercio in Italia è avvenuta lo scorso 27 Luglio (Determina AIFA 1392/2017, pubblicata in GU Serie Generale n.196 del 23-08-2017).
Ocaliva, nome commerciale dell’OCA, è stato approvato dall’EMA per il trattamento della colangite biliare primitiva in combinazione con l'acido ursodesossicolico (UDCA), negli adulti con una risposta inadeguata all’UDCA o come monoterapia negli adulti che non tollerano l’UDCA.

Ocaliva è un agonista (competitore del ligando naturale che ne simula l’effetto) del recettore farnesoide X (FXR), un regolatore chiave delle vie infiammatorie, fibrotiche, metaboliche e della sintesi degli acidi biliari.

L’acido Obeticolico sopprime la produzione di acidi biliari nel fegato e ne favorisce l’eliminazione, riducendo così l'esposizione del fegato ai livelli tossici di questi stessi acidi.


La sottomissione del dossier di Ocaliva all’EMA si è basata sui dati dello studio registrativo di fase 3 POISE, che ha valutato la sicurezza e l'efficacia del farmaco in 216 pazienti affetti da CBP con risposta terapeutica inadeguata ad UDCA o che non erano in grado di tollerare quest’ultimo medicinale, e si è dimostrato efficace nel ridurre i livelli dell’ALP e la normalizzazione della Bilirubina.

L’OCA è risultato inoltre ben tollerato, e viene assunto giornalmente per via orale a dosi di 5mg o 10mg al giorno quando la CBP non è in fase di cirrosi ed alle dosi di 5-10 mg a settimana nella fase di cirrosi (clicca qui per visionare la scheda AIFA, Scheda tecnica del prodotto consultabile qui; approfondimento OCALIVA – approfondimento casi decessi USA).

In taluni casi la CBP può progredire fino alla fase di cirrosi conclamata; per chi progredisce nel quadro di cirrosi e nelle sue complicanze, il trapianto del fegato diventa l’unica opzione terapeutica possibile.

La CBP determina inoltre tutta una serie di problematiche e di sintomatologia, spesso non costante ma altalenante, che risulta in alcuni casi condizionare fortemente la quotidianità; tra di essi i principali sono sicuramente la forte stanchezza ed il prurito. Esistono alcune terapie che hanno l’obiettivo proprio di alleviare tali sintomi, come ad esempio la colestiramina per il prurito, e la supplementazione vitaminica, in particolare la vitamina D, per evitare che si riduca la densità minerale ossea.

Terapie disponibili per la CBP
Colangite Biliare PrimitivaTerapia disponibile
Acido ursodesossicolico
Acido Obeticolico
Trapianto di fegato

Quando la diagnosi viene definita il Medico specialista può richiedere l'esenzione specifica dalla partecipazione al costo del ticket per tale patologia (codice 008.571.6).

Il paziente avrà quindi diritto alla gratuità di alcuni accertamenti diagnostici, come gli esami ematici e l'ecografia dell'addome e la gastroscopia, utilizzati per il monitoraggio e la cura di tale malattia.

Cure in fase sperimentale

Sono in corso dei protocolli di ricerca per alcuni farmaci il cui scopo e quello di rallentare il processo di infiammazione e cicatrizzazione dei dotti biliari.
Tra questi:

Anti-CD40
Si sta studiando questa molecola in uno studio pilota che coinvolge alcuni centri europei, nei pazienti che hanno la PBC. Studi preliminari hanno dimostrato che questo farmaco, ben tollerato, è in grado di controllare la malattia attraverso il blocco dell’aggressione autoimmune.

Aramchol
Questo farmaco (un acido biliare coniugato con un acido grasso) si sta dimostrando efficace in pazienti affetti da steato-epatite (NASH), quindi a breve si inizieranno studi clinici anche in pazienti affetti da colangite biliare primitiva.

Fibrati, Busesonide, Acido Nor-Ursodesossicolico.
Dati promettenti sono emersi dall’uso di Fibrati, Busesonide o Acido Nor-Ursodesossicolico ma questi dati necessitano di conferme.

Se non hai trovato tutte le risposte che cercavi, puoi




Road Map realizzata con un contributo non condizionato Intercept come parte del programma Practice to Policy™

Consulenza scientifica testi Road Map: Prof. Alvaro Domenico | Professore Ordinario di Gastroenterologia | Università degli Studi di Roma "La Sapienza"

Vuoi ricevere aggiornamenti su questo argomento? Iscriviti alla Newsletter!